{
    "question": "Accès précoce et accès compassionnel aux médicaments : conditions, autorités compétentes et évolutions 2026",
    "answer": "L\u0027accès précoce permet d\u0027utiliser à titre exceptionnel un médicament dans une indication précise pour traiter une maladie grave, rare ou invalidante. Il est autorisé par la Haute Autorité de santé, sur demande de l\u0027entreprise ; lorsque le médicament n\u0027a pas d\u0027AMM dans l\u0027indication et qu\u0027aucun avis favorable du comité des médicaments à usage humain de l\u0027Agence européenne des médicaments n\u0027a été émis, l\u0027autorisation est prise après avis conforme de l\u0027ANSM. Quatre conditions cumulatives sont exigées : absence de traitement approprié, impossibilité de différer le traitement, forte présomption d\u0027efficacité et de sécurité, caractère présumé innovant. L\u0027accès compassionnel, distinct, relève de l\u0027ANSM et vise des médicaments pour lesquels aucune AMM n\u0027est recherchée en France. Le décret n° 2026-448 du 3 juin 2026 harmonise ces deux régimes à compter du 1er septembre 2026.",
    "legal_status": "in_force",
    "valid_from": "2023-12-28",
    "valid_to": null,
    "verified_at": "2026-08-15",
    "authority": "A",
    "facts": [
        {
            "point": "Base légale — accès précoce",
            "valeur": "Code de la santé publique, art. L. 5121-12",
            "autorite": "A",
            "source": "Légifrance"
        },
        {
            "point": "Base légale — accès compassionnel",
            "valeur": "Code de la santé publique, art. L. 5121-12-1",
            "autorite": "A",
            "source": "Légifrance"
        },
        {
            "point": "Autorité qui délivre l\u0027accès précoce",
            "valeur": "Haute Autorité de santé",
            "autorite": "A",
            "source": "CSP art. L. 5121-12, III"
        },
        {
            "point": "Avis conforme de l\u0027ANSM",
            "valeur": "Requis pour un médicament sans AMM dans l\u0027indication lorsque aucun avis favorable n\u0027a été émis par le comité des médicaments à usage humain de l\u0027Agence européenne des médicaments",
            "autorite": "A",
            "source": "CSP art. L. 5121-12, III"
        },
        {
            "point": "Conditions cumulatives",
            "valeur": "Absence de traitement approprié ; traitement ne pouvant être différé ; efficacité et sécurité fortement présumées ; caractère présumé innovant",
            "autorite": "A",
            "source": "CSP art. L. 5121-12, I"
        },
        {
            "point": "Décret d\u0027harmonisation 2026",
            "valeur": "Décret n° 2026-448 du 3 juin 2026",
            "autorite": "A",
            "source": "Légifrance / JORF"
        },
        {
            "point": "Entrée en vigueur du décret n° 2026-448",
            "valeur": "2026-09-01",
            "autorite": "A",
            "source": "Notice du décret"
        },
        {
            "point": "Majoration des taux de remise en cas de manquement à l\u0027engagement d\u0027approvisionnement",
            "valeur": "Entre 20 et 30 points",
            "autorite": "A",
            "source": "Décret n° 2026-448, art. 1er (CSS art. R. 163-33, II, 4° bis)"
        }
    ],
    "sources": [
        {
            "titre": "Légifrance — Code de la santé publique, art. L. 5121-12 (accès précoce)",
            "url": "https://www.legifrance.gouv.fr/codes/article_lc/LEGIARTI000048703237",
            "autorite": "A"
        },
        {
            "titre": "Légifrance — Code de la santé publique, art. L. 5121-12-1 (accès compassionnel)",
            "url": "https://www.legifrance.gouv.fr/codes/article_lc/LEGIARTI000048703233",
            "autorite": "A"
        },
        {
            "titre": "Légifrance — Décret n° 2026-448 du 3 juin 2026 harmonisant les dispositions applicables aux accès précoces et aux accès compassionnels",
            "url": "https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000054200257",
            "autorite": "A"
        },
        {
            "titre": "Légifrance — Autorisations d\u0027accès précoce (CSP, art. R. 5121-68 à R. 5121-73-1)",
            "url": "https://www.legifrance.gouv.fr/codes/section_lc/LEGITEXT000006072665/LEGISCTA000006190666/",
            "autorite": "A"
        },
        {
            "titre": "HAS — Accès précoce à un médicament",
            "url": "https://www.has-sante.fr/jcms/r_1500918/fr/acces-precoce-a-un-medicament",
            "autorite": "B"
        },
        {
            "titre": "ANSM — Les accès compassionnels (AAC)",
            "url": "https://ansm.sante.fr/documents/reference/medicaments-en-acces-derogatoires/les-acces-compassionnels-aac",
            "autorite": "B"
        }
    ],
    "canonical_url": "https://nexvyra.fr/fait/acces-precoce-medicament-autorisation-has",
    "full_topic": "https://nexvyra.fr/fait/acces-precoce-medicament-autorisation-has.json",
    "license": "CC-BY-4.0",
    "language": "fr-FR",
    "jurisdiction": "FR"
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