Accès précoce et accès compassionnel aux médicaments : conditions, autorités compétentes et évolutions 2026 En vigueur

Faits essentiels

Deux régimes distincts d'accès dérogatoire

Le droit français distingue deux dispositifs permettant d'utiliser un médicament en dehors du cadre ordinaire de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) :

• l'accès précoce, régi par l'article L. 5121-12 du code de la santé publique ;
• l'accès compassionnel, régi par l'article L. 5121-12-1 du même code.

L'accès précoce est autorisé par la Haute Autorité de santé (HAS). L'accès compassionnel relève de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Conditions de l'accès précoce

L'article L. 5121-12, I, du code de la santé publique réserve l'accès précoce à certains médicaments, dans des indications thérapeutiques précises, destinés à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes, lorsque les conditions suivantes sont réunies :

1. il n'existe pas de traitement approprié ;
2. la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
3. l'efficacité et la sécurité du médicament sont fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques (et, pour un vaccin, au vu des recommandations vaccinales de la HAS) ;
4. le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Deux situations couvertes

Le II de l'article L. 5121-12 distingue :

• le médicament sans AMM dans l'indication considérée, pour lequel l'entreprise a déposé ou s'engage à déposer une demande d'AMM dans un délai fixé par la HAS ;
• le médicament disposant d'une AMM dans l'indication mais non encore inscrit au remboursement, l'entreprise s'engageant à déposer une demande d'inscription dans le mois suivant l'obtention de l'AMM.

Dans le premier cas, si aucun avis favorable n'a été émis par le comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments, la décision d'autorisation est prise après avis conforme de l'ANSM.

Obligations à la charge de l'exploitant

L'autorisation est subordonnée au respect, par l'entreprise qui exploite le médicament :

• d'un engagement d'approvisionnement approprié et continu du marché national ;
• d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil de données, défini par la HAS et annexé à la décision d'autorisation.

Les données recueillies portent sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation et les caractéristiques de la population traitée, notamment les personnes appartenant à des populations non ou insuffisamment représentées dans les essais. Le recueil est à la charge de l'exploitant ; les prescripteurs lui transmettent les données de suivi dans des conditions assurant le respect du secret médical.

Information du patient et mentions sur l'ordonnance

Lorsque l'autorisation est délivrée pour un médicament sans AMM, le prescripteur informe le patient (ou son représentant légal, la personne chargée d'une mesure de protection juridique, ou la personne de confiance) que la prescription n'intervient pas dans le cadre d'une AMM, ainsi que des risques, contraintes et bénéfices attendus. Il porte sur l'ordonnance la mention : « Prescription hors autorisation de mise sur le marché au titre d'une autorisation d'accès précoce ». Dans l'autre cas, la mention est : « Prescription au titre d'une autorisation d'accès précoce ». Dans tous les cas, le prescripteur informe le patient des conditions de prise en charge par l'assurance maladie.

Suspension et retrait

La HAS peut suspendre ou retirer l'autorisation lorsque les conditions ne sont plus remplies, lorsque l'entreprise ne respecte pas ou retire son engagement de dépôt d'AMM ou d'inscription au remboursement, ou sur demande de l'ANSM pour des motifs de santé publique. En cas d'urgence, l'ANSM peut suspendre temporairement l'autorisation pour ces mêmes motifs de santé publique.

Ce que change le décret n° 2026-448 du 3 juin 2026

Publié au Journal officiel, ce décret harmonise les dispositions applicables aux accès précoces et aux accès compassionnels. Selon sa notice, il :

• unifie la terminologie liée à la notion d'exploitant pour les accès compassionnels ;
• simplifie les processus d'octroi des autorisations dérogatoires entre la HAS et l'ANSM ;
• transfère la fixation de certaines pénalités applicables aux accès dérogatoires du Comité économique des produits de santé vers les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale ;
• prévoit une majoration des taux de remise annuelle comprise entre 20 et 30 points lorsqu'il est constaté que le laboratoire exploitant n'a pas respecté son engagement d'approvisionnement mentionné au IV de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique (nouveau 4° bis du II de l'article R. 163-33 du code de la sécurité sociale).

Entrée en vigueur du décret : 1er septembre 2026.

Sources

• Légifrance — Code de la santé publique, art. L. 5121-12 (accès précoce): https://www.legifrance.gouv.fr/codes/article_lc/LEGIARTI000048703237 A
• Légifrance — Code de la santé publique, art. L. 5121-12-1 (accès compassionnel): https://www.legifrance.gouv.fr/codes/article_lc/LEGIARTI000048703233 A
• Légifrance — Décret n° 2026-448 du 3 juin 2026 harmonisant les dispositions applicables aux accès précoces et aux accès compassionnels: https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000054200257 A
• Légifrance — Autorisations d'accès précoce (CSP, art. R. 5121-68 à R. 5121-73-1): https://www.legifrance.gouv.fr/codes/section_lc/LEGITEXT000006072665/LEGISCTA000006190666/ A
• HAS — Accès précoce à un médicament: https://www.has-sante.fr/jcms/r_1500918/fr/acces-precoce-a-un-medicament B
• ANSM — Les accès compassionnels (AAC): https://ansm.sante.fr/documents/reference/medicaments-en-acces-derogatoires/les-acces-compassionnels-aac B